Vamorolon
Vamorolon ist ein Arzneistoff aus der Gruppe der Corticosteroide. Unter dem Namen Agamree (Hersteller: Santhera Pharmaceuticals) wurde er im Oktober 2023 in den USA und in der EU zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie zugelassen bzw. empfohlen.[4][5]
| Strukturformel | ||||||||||||||||||||||
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| Allgemeines | ||||||||||||||||||||||
| Freiname | Vamorolon[1] | |||||||||||||||||||||
| Andere Namen |
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| Summenformel | C22H28O4 | |||||||||||||||||||||
| Kurzbeschreibung |
Weißes bis fast weißes Pulver[2] | |||||||||||||||||||||
| Externe Identifikatoren/Datenbanken | ||||||||||||||||||||||
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| Arzneistoffangaben | ||||||||||||||||||||||
| Wirkstoffklasse |
Corticosteroid | |||||||||||||||||||||
| Wirkmechanismus |
Modulation am Glucocorticoidrezeptor | |||||||||||||||||||||
| Eigenschaften | ||||||||||||||||||||||
| Molare Masse | 356,45 g·mol−1 | |||||||||||||||||||||
| Aggregatzustand |
Fest[2] | |||||||||||||||||||||
| Löslichkeit | ||||||||||||||||||||||
| Sicherheitshinweise | ||||||||||||||||||||||
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| Soweit möglich und gebräuchlich, werden SI-Einheiten verwendet. Wenn nicht anders vermerkt, gelten die angegebenen Daten bei Standardbedingungen (0 °C, 1000 hPa). | ||||||||||||||||||||||
| Pharmakologische Daten[2] | |
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| Verabreichungsweg | Oral (Einnahme) |
| Plasmaeiweißbindung | ~ 88 % |
| Maximaler Plasmaspiegel | nach ca. 2 Stunden |
| Halbwertzeit | 2 Stunden |
| Metabolisierung | Hepatisch (Phase-I- und II-Reaktionen) |
| Ausscheidung | Fazes (30 %), Urin (48 %) |
Die Anwendung erfolgt oral (Einnahme).
Eigenschaften
BearbeitenVamorolon ist ein Corticosteroid und entwickelt seine pharmakologische Wirkung unter anderem durch Bindung an den Glucocorticoid-Rezeptor (GR). Jedoch sollen die erwünschten Wirkungen im weiteren Signalweg von den unerwünschten abgekoppelt werden („dissozieren“), weswegen sich auch die Bezeichnung „dissoziativer GR-Ligand“ findet.[6]
Verwendung
BearbeitenVamorolon ist angezeigt zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 2 Jahren (USA)[2] bzw. ab 4 Jahren (EU).[5] DMD ist eine seltene muskuläre Erbkrankheit, die X-chromosomal vererbt wird und somit fast ausschließlich bei Jungen auftritt.
Klinische Prüfung
BearbeitenIn klinischen Studien führte die tägliche Behandlung mit Vamorolon zu einer mit Prednisolon vergleichbar guten Verbesserung der Muskelkraft und Ausdauer, jedoch ohne einige der schwerwiegendsten Nebenwirkungen von Steroiden, wie insbesondere Wachstumsverzögerungen und Beeinträchtigung der Knochenstabilität.[7]
Als häufigste Nebenwirkungen wurden Merkmale des Cushing-Syndroms, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit beobachtet.[5]
Literatur
Bearbeiten- B. M. Gensthaler: Duchenne-Muskeldystrophie: Vamorolon als neue Corticoid-Alternative. In: pharmazeutische-zeitung.de. 17. Oktober 2023, abgerufen am 5. Dezember 2023.
Einzelnachweise
Bearbeiten- ↑ INN Recommended List 77, World Health Organisation (WHO), 9. März 2017.
- ↑ a b c d e f Agamree Prescribing Information [1], Santhera Pharma, abgerufen am 5. Dezember 2023.
- ↑ a b Datenblatt Vamorolone, ≥95% bei Sigma-Aldrich, abgerufen am 5. Dezember 2023 (PDF).
- ↑ FDA Approves Agamree (vamorolone) for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy. In: drugs.com. Abgerufen am 5. Dezember 2023.
- ↑ a b c Europäische Arzneimittelagentur: Agamree – European Medicines Agency. In: ema.europa.eu. 13. Oktober 2023, abgerufen am 5. Dezember 2023 (englisch).
- ↑ Christopher R. Heier, Qing Yu, Alyson A. Fiorillo, Christopher B. Tully, Asya Tucker, Davi A. G. Mázala, Kitipong Uaesoontrachoon, Sadish Srinivassane, Jesse M. Damsker, Eric P. Hoffman, Kanneboyina Nagaraju, Christopher F. Spurney: Vamorolone targets dual nuclear receptors to treat inflammation and dystrophic cardiomyopathy. In: Life science alliance. 2019, Band 2, Nummer 1, S. e201800186 doi:10.26508/lsa.201800186.
- ↑ Michela Guglieri, Paula R. Clemens, Seth J. Perlman, Edward C. Smith, Iain Horrocks, Richard S. Finkel, Jean K. Mah, Nicolas Deconinck, Nathalie Goemans, Jana Haberlová, V. Straub, L. Mengle-Gaw, Benjamin D. Schwartz, Amy Harper, Perry B. Shieh, Liesbeth De Waele, Diana Castro, Michelle Yang, Monique M. Ryan, Craig McDonald, M. Tulinius, Richard Webster, Hugh J. McMillan, Nancy L. Kuntz, Vashmi K. Rao, Giovanni Baranello, Stefan Spinty, Anne‐Marie Childs, Annie M. Sbrocchi, Kathryn Selby, Migvis Monduy, Yoram Nevo, Juan J. Vilchez, Andres Nascimento-Osorio, Erik H. Niks, I. de Groot, Marina Katsalouli, M. James, Johannes van den Anker, Jesse M. Damsker, Alexandra Ahmet, Leanne M. Ward, Mark Jaros, Phil Shale, Utkarsh J. Dang, Eric P. Hoffman: Efficacy and Safety of Vamorolone vs Placebo and Prednisone Among Boys With Duchenne Muscular Dystrophy. In: JAMA Neurology. 2022, Band 79, Nummer 10, S. 1005. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480.